［本站讯］近期，山东大学公共卫生学院李顺平教授团队围绕罕见病、肿瘤领域的患者治疗偏好与医保决策相关议题开展系列研究，多项成果陆续发表于The Patient‑Patient‑Centered Outcomes Research、Health Expectations等国际权威期刊。

研究一：“Treatment Preferences for Relapsed / Refractory Mantle Cell Lymphoma Among Patients and Physicians in China：A Discrete Choice Experiment ”

套细胞淋巴瘤（MCL）是一种相对罕见但具有侵袭性的淋巴瘤亚型，患者几乎不可避免地面临疾病复发。共价布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（cBTKi）是目前复发/难治性（R/R）MCL的重要治疗选择，然而耐药问题日益突出。对于cBTKi治疗失败后的患者，现有治疗选择仍然有限，且不同疗法在疗效、安全性和给药便利性方面存在显著差异，给临床决策带来了复杂挑战。该研究纳入中国150名R/R MCL患者及150名有治疗经验的医生开展离散选择实验，涵盖23个省份，系统评估了双方在cBTKi治疗失败后的治疗偏好。研究表明，总生存期是影响患者和医生治疗决策的最重要因素，其次为慢性不良事件对日常生活的影响。亚组分析进一步揭示了患者与医生群体内部在治疗决策中存在的偏好异质性，凸显了临床实践中重视个体化需求、推进共同决策的重要性。

该研究从患者与医生双重视角揭示了中国R/R MCL治疗决策的核心诉求，为临床共同决策、药物研发及医保政策制定提供了依据与参考。该文以山东大学为第一和通讯作者单位，硕士研究生邵家琛和彭袆为共同第一作者，李顺平教授和中山大学肿瘤防治中心李志铭教授为共同通讯作者。

研究二：“What Drives Public Preference for Rare Drugs Coverage in China? Insights From a Multi-Center Discrete Choice Experiment”

罕见病用药医保准入不仅涉及临床获益和成本效果，还需要综合考虑疾病严重程度、健康公平与社会支付意愿。然而，中国公众如何权衡这些因素，目前仍缺乏系统证据。针对这一问题，研究于2024年7月至9月在中国4个省份开展多中心离散选择实验，最终纳入622名受访者。结果显示，公众最重视药物带来的健康获益，同时也关注未经治疗的疾病严重程度、医保中是否已有替代药物以及医保筹资增长幅度。更大的健康获益和缺乏现有医保替代治疗可提高公众的医保准入支持度，而更高的医保筹资负担则会降低支持意愿。不同人口学特征人群之间存在明显偏好差异，潜在类别分析进一步识别出“生命挽救型”和“务实型”两类人群。

该研究从公众视角量化了罕见病用药医保准入中健康获益、公平性与可负担性之间的价值权衡，为我国罕见病药品医保决策进一步纳入社会价值偏好提供了实证依据。该文以山东大学为第一和通讯作者单位，博士研究生吴亚楠和陈敬丹为共同第一作者，李顺平教授为通讯作者。

研究三：“Treatment Preferences in Adult Patients with Type 2 and Type 3 Spinal Muscular Atrophy: Evidence from a Discrete Choice Experiment in China”

脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种严重的遗传性神经肌肉罕见病，可导致患者运动神经元受损，引发进行性肌无力与肌萎缩，严重影响行走、呼吸、吞咽等基本生命功能，对患者生命健康与生命质量构成严重威胁。该研究针对190名中国2型和3型SMA成人患者开展离散选择实验，研究发现，经济可负担性是影响患者治疗决策的首要因素，其重要性甚至超过临床疗效。同时，不同亚型患者的治疗偏好存在差异，提示临床决策中应更加重视患者异质性和个体化需求。

该研究从患者偏好角度揭示了中国SMA患者的核心诉求，为医保政策制定、药物研发、价值评估及个体化诊疗提供了关键现实依据与重要参考。该文以山东大学为第一和通讯作者单位，硕士研究生袁佳麒为第一作者，李顺平教授为通讯作者。

罕见病、肿瘤领域的卫生决策，除参考临床客观指标之外，还需要充分重视患者体验、个体偏好以及全社会层面的多元价值诉求。李顺平教授团队长期深耕健康偏好测量、离散选择实验、疾病负担、卫生政策与药物经济学评价。相关研究的发表，为推动以患者为中心的医疗卫生服务体系建设、提升医保科学化决策水平、维护特殊人群健康权益提供了重要学术支撑。